Przeczytaj również: Obietnica z exposé i cisza w gabinetach. Gdzie bon stomatologiczny dla dzieci?

Hemofilia – choroba zapisana w genach

Z danych Instytut Hematologii i Transfuzjologii wynika, że w Polsce na hemofilię choruje około 3200 osób, w tym 2750 na hemofilię A. To rzadka, genetycznie uwarunkowana skaza krwotoczna spowodowana niedoborem czynnika VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B). Chorują głównie mężczyźni, kobiety najczęściej są nosicielkami wadliwego genu.

W ciężkiej postaci choroby krwawienia występują samoistnie. Najczęściej lokalizują się w stawach i mięśniach. Powtarzające się wylewy dostawowe prowadzą do artropatii hemofilowej – przewlekłego uszkodzenia stawów, silnego bólu i niepełnosprawności. Zdarzają się także krwawienia śródczaszkowe, które bezpośrednio zagrażają życiu.

Hemofilia pozostaje chorobą nieuleczalną. Jednak dzięki profilaktyce średnia długość życia pacjentów zbliża się dziś do populacyjnej. Warunkiem jest regularne, często dożywotnie leczenie.

Standard: setki wkłuć rocznie

Podstawą terapii jest profilaktyczne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia w postaci koncentratu. W praktyce oznacza to dożylne iniekcje wykonywane nawet 100–150 razy w roku. Utrzymanie dostępu do żył bywa jednym z największych wyzwań, zwłaszcza u dzieci i młodych dorosłych.

Przy prawidłowo prowadzonej profilaktyce standardowej całkowity brak krwawień osiąga 30–40 procent pacjentów. To oznacza, że większość chorych mimo leczenia doświadcza epizodów krwotocznych, z całym ich bólem i konsekwencjami.

Dodatkowym problemem jest inhibitor – przeciwciała wytwarzane przez organizm przeciw podawanemu czynnikowi, najczęściej VIII. U pacjentów z inhibitorem koncentraty przestają działać. To najtrudniejsza grupa terapeutyczna, narażona na częste i groźne krwawienia.

Emicizumab – przełom w najcięższych przypadkach. Zero krwawień

Punktem zwrotnym było wprowadzenie emicizumabu – innowacyjnej cząsteczki naśladującej działanie czynnika VIII, podawanej podskórnie. Lek nie jest koncentratem czynnika krzepnięcia, dlatego nie indukuje powstawania inhibitora.

Początkowo terapia była zarejestrowana wyłącznie dla pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem, później rozszerzono wskazania także na chorych bez inhibitora.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Chojnowski z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi, wprowadzenie emicizumabu w grupie z inhibitorem było rzeczywistym przełomem. W Polsce właściwie wszyscy dorośli pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem są obecnie leczeni tą metodą.

Badania kliniczne potwierdzają skalę zmiany. W brytyjskim badaniu porównującym standardową profilaktykę z emicizumabem brak krwawień w ciągu roku uzyskiwało około 35 procent pacjentów na terapii klasycznej i aż 70 procent po przejściu na nowy lek. To podwojenie szans na życie bez epizodów krwotocznych.

Nowoczesne leczenie w ramach programu

Refundacja terapii odbywa się w ramach Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. Dzieci z hemofilią A i B leczone są w programie lekowym B.15.

Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że system organizacji leczenia hemofilii w Polsce należy do najlepiej zorganizowanych w Europie. Logistyką dostaw zajmuje się Narodowe Centrum Krwi. Część pacjentów otrzymuje koncentraty bezpośrednio do domu, inni odbierają je w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa. Leczenie prowadzone jest w 26 wyspecjalizowanych ośrodkach, w tym 16 dla dorosłych.

Kompleksowa opieka obejmuje nie tylko podawanie leków, ale także rehabilitację, leczenie powikłań, opiekę nad chorobami współistniejącymi oraz wsparcie psychologiczne.

Kto wciąż pozostaje poza terapią

Mimo ogromnego postępu istnieje grupa pacjentów, która nie ma dostępu do innowacyjnego leczenia, choć mogłaby odnieść z niego korzyść. Chodzi o chorych bez inhibitora, u których mimo standardowej profilaktyki nadal dochodzi do krwawień, a także o osoby z bardzo trudnym dostępem do żył.

Dla nich podskórne podawanie leku oznaczałoby nie tylko mniejsze ryzyko krwawień, lecz także ogromną ulgę w codziennym funkcjonowaniu. Mniej wkłuć, mniej stresu, większą samodzielność.

Eksperci wskazują, że rozszerzenie dostępu do emicizumabu w tej grupie mogłoby znacząco poprawić jakość życia i ograniczyć koszty leczenia powikłań w przyszłości. Każde niekontrolowane krwawienie to bowiem ryzyko trwałego uszkodzenia stawu, hospitalizacji, a czasem zagrożenia życia.

Zero krwawień – realny cel, nie slogan

Jeszcze dekadę temu całkowity brak krwawień u pacjenta z ciężką hemofilią wydawał się celem niemal nieosiągalnym. Dziś u znacznej części chorych jest to realny scenariusz.

Nowoczesna terapia nie oznacza wyleczenia. Oznacza jednak możliwość życia bez ciągłego lęku przed kolejnym wylewem, bez bólu, który niszczy stawy, bez ograniczeń narzucanych przez chorobę od dzieciństwa.

Pytanie, które pozostaje otwarte, dotyczy równego dostępu. Skoro medycyna potrafi zatrzymać krwawienia u siedmiu na dziesięciu pacjentów, czy system powinien godzić się na to, by pozostali wciąż żyli z bólem i ryzykiem, które można ograniczyć?

Artykuł Życie bez bólu i strachu. Nowa terapia daje „zero krwawień”, ale nie dla wszystkich pochodzi z serwisu Netklinika.

Przeczytaj również: Atopowe zapalenie skóry – naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego opracowali nową terapię

Dwa odrębne modele leczenia hemofilii. Dwa światy jednego schorzenia

Podział na dwa odrębne modele leczenia ma swoje korzenie w historii. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię, realizowany od 2005 roku, obejmuje pacjentów w każdym wieku, także tych z innymi ciężkimi skazami krwotocznymi. Program lekowy B.15, działający od 2010 roku, powstał natomiast z myślą o dzieciach z hemofilią A i B – w momencie, gdy budżet Ministerstwa Zdrowia nie pozwalał na wprowadzenie profilaktyki w ramach programu narodowego. Wtedy zdecydowano, by sfinansować leczenie z funduszy NFZ.

Z czasem jednak oba systemy zaczęły się ze sobą dublować. Dziś, gdy finansowanie pochodzi z tych samych źródeł, podział ten generuje niepotrzebne komplikacje organizacyjne i ogranicza możliwości negocjacyjne państwa. Jak zauważył Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, utrzymywanie dwóch równoległych kanałów finansowania i dostępu do terapii nie ma już uzasadnienia.

Dwa modele, dwa nadzory, dwa światy administracji

Różnice między systemami nie kończą się na źródle finansowania. Oba funkcjonują w odmiennych ramach nadzorczych i organizacyjnych.
Narodowy Program pozostaje pod opieką Ministerstwa Zdrowia, które nadzoruje jego realizację poprzez Narodowe Centrum Krwi (NCK). Leczenie odbywa się w 27 wyspecjalizowanych ośrodkach w całej Polsce.
Program lekowy natomiast znajduje się w gestii Narodowego Funduszu Zdrowia, a jego przebieg monitoruje Zespół Koordynacyjny ds. Hemofilii.

Z raportu Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego wynika, że:

• w ramach Narodowego Programu leczonych jest ponad 3200 pacjentów, co kosztuje rocznie około 500 mln zł,
• program lekowy obejmuje 430 pacjentów, a jego koszt wynosi 46 mln zł.

Nie mniej istotne są różnice w sposobie zakupu leków. W Narodowym Programie przetargi centralne ograniczają elastyczność negocjacyjną, podczas gdy w programie lekowym możliwe jest indywidualne negocjowanie cen. Efekt? W jednym systemie większa kontrola i bezpieczeństwo, w drugim – oszczędności i konkurencyjność. Tyle że dziś oba finansowane są z tych samych pieniędzy, co zdaniem ekspertów oznacza konieczność ich połączenia.

Twoje ciało potrzebuje odprężenia? Skorzystaj z zabiegów w ramach usług masaż Poznań i pozbądź się wszelkich dolegliwości! Specjalista Szymon Budnik, oferuje masaż sportowy, masaż relaksacyjny, masaż tkanek głębokich i wiele wiele innych. W przypadku różnego rodzaju kontuzji, przeciążeń lub nadwyrężeń, zachęcamy do skorzystania z zabiegów w ramach usług fizjoterapia Poznań.

Ministerstwo Zdrowia: czas na reformę

Resort zdrowia przyznaje, że czas na zmiany. W planach jest:

1. przeniesienie pacjentów z programu lekowego do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii,
2. wzmocnienie mechanizmów negocjacyjnych z firmami farmaceutycznymi,
3. reforma systemu przetargowego, który dziś często prowadzi do tzw. wtórnych monopoli.

Jak wyjaśnia dyrektor Oczkowski, przetargi centralne bywają niekorzystne – wygrywa jeden dostawca, a tańsze leki o przedłużonym działaniu przegrywają z preparatami standardowymi. W efekcie system traci na elastyczności, a pacjenci – na różnorodności terapeutycznej. Dlatego planowana jest nowelizacja przepisów, która ma wprowadzić bardziej konkurencyjny model przetargowy i umożliwić realne negocjacje cenowe także w tym obszarze.

Chcesz zadbać o stan swojego uzębienia? Dzięki usługom dentysta Poznań jest to możliwe! Sprawdź: proteza poznań, endodoncja poznań, poznań ekstrakcja zęba.

W poszukiwaniu najlepszego modelu

Eksperci z Uczelni Łazarskiego wskazują trzy potencjalne scenariusze rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce:

• Model ewolucyjny – nowe terapie trafiają najpierw do programu lekowego, a po sprawdzeniu ich skuteczności do Narodowego Programu.
• Model integracyjny – wszystkie terapie zostają od razu włączone w Narodowy Program, likwidując odrębność programów.
• Model hybrydowy – łączy zalety obu rozwiązań, pozwalając na ich równoległe funkcjonowanie.

Każdy z tych scenariuszy ma swoje mocne i słabe strony, jednak cel jest wspólny: stworzenie systemu, który zapewni ciągłość leczenia, bezpieczeństwo pacjentów i możliwość szybkiego reagowania na rozwój medycyny.

Nowy etap w leczeniu hemofilii

Ministerstwo Zdrowia staje dziś przed trudnym, ale koniecznym wyborem. Integracja systemu leczenia hemofilii to nie tylko kwestia organizacyjna, ale także symboliczny krok w kierunku bardziej spójnej i nowoczesnej polityki zdrowotnej. Pacjenci, lekarze i eksperci zgodnie podkreślają – Polska potrzebuje jednego, sprawnego modelu, który połączy skuteczność terapii z rozsądnym wydatkowaniem publicznych pieniędzy.

To moment, w którym decyzje administracyjne mogą realnie przełożyć się na jakość życia tysięcy chorych. W systemie, który dotąd był podzielony, zaczyna rodzić się nadzieja na prawdziwą jedność w leczeniu hemofilii.

Artykuł Dwa odrębne modele leczenia hemofilii do zmiany pochodzi z serwisu Netklinika.